Das Herz der Forschung - Studien

Bild von Goumbik auf Pixabay 

 

PXT 3003 - STUDIE (CMT1A)

 

GILT DERZEIT NUR FÜR CMT 1A!

2019/2020:

Es gibt bei dieser Studie nun aktuelle Forschungsergebnisse. Die vorläufige Auswertung hat ergeben, dass sich bei allen aktuellen Teilnehmern (185 internationale Teilnehmer), trotz Unterbrechung der Studie (die Flüssigkeit kristallisierte und führte zu einem sofortigen Studienstopp), die Einnahme der Wirksubstanz zu einer Verbesserung (OLNS = Overall Neuropathy Limitations Scale) geführt hat.

Nach dem Studienstopp wurde die Flüssigkeit geändert und die Studie sollte nahtlos weitergehen. Leider bekamen einige Länder darunter auch Deutschland keine Genehmigung mehr. So dass von ursprünglich ca. 330 Probanden letztendlich nur noch 185 Probanden ausgewertet werden konnten. Dennoch sollten die Ergebnisse nicht überbewertet werden, da es sich dabei um keine kontrollierte sondern eine offene Studie handelte. 

 

Fazit: Die Ergebnisse deuten an, dass PXT3003 bei längerer Einnahme eine positive Wirkung auf die CMT 1A haben könnte.

 

Nun ist eine Zulassungsstudie geplant, die die Ergebnisse bekräftigen sollen.

 

Geplanter Start der Studie: 2. Jahreshälfte 2020

 

2017/2018: Phase III für PXT3003 wird von Pharnext durchgeführt (ca. 330 Teilnehmer)

Abgeschlossene Studien für CMT 1A

  • Die Vitamin C-Studie: ohne positiven Effekt
  • Curcumin-Studie: beendet da die Nebenwirkungen zu groß waren
  • Aktimetrische Messung der Schrittaktivität im Alltag bei Patienten mit hereditären Neuropathien (HMSN, Charcot-Marie-Tooth-Erkrankung/CMT)” (Februar 2017)
  • Die Pilotstudie zu PXT 3003: abgeschlossen und wird weitergeführt, da bisher ohne Nebenwirkungen

 

Anti-Progesteron Therapie für CMT 1A könnte das Fortschreiten verlangsamen - Stand 2003

 

http://www.mpg.de/477098/pressemitteilung20031202